Все под контролем или виды контроля в клинических исследованиях.

"Контроль" в любых исследованиях - наше все. В проспективных исследованиях именно контроль позволяет нам отследить "чистый эффект" от назначения экспериментального лечения, минимизировать влияние эффекта плацебо и прочих искажений на исходы.

Существует несколько типов контроля:

1. Контроль исходного состояния. Обычно это выглядит так: мы берем группу пациентов, например, с раком молочной железы. Замеряем размер опухоли до начала лечения и после окончания лечения экспериментальным препаратом - и исходя из динамики изменения делаем какие-то выводы.

Иными словами, клинические измерения производятся по каждому испытуемому до проведения экспериментального лечения с целью получения исходных данных, которые затем будут сравниваться с результатами после окончания лечения. Долечебное измерение называется также измерением исходного состояния.

При таком контроле нет "контрольной группы" в классическом ее понимании. И, конечно, такого контроля недостаточно для громких выводов о "высокой эффективности препарата", поэтому такой подход уместен только на ранних фазах клинических исследованиях (о фазах подробнее здесь https://vk.com/@clinical_study-fazy-klinicheskih-issl..)

2. Плацебо-контроль (negative control). Плацебо-контроль означает, что пациентам в контрольной группе дают плацебо — продукт, не содержащий активного вещества, который по форме, цвету, вкусу, запаху полностью имитирует исследуемый препарат. Применительно к хирургии "плацебо" может быть имитированием какой-либо манипуляции.

При планировании исследований с таким типом контроля очень важен вопрос этики. "Плацебо" по факту подразумевает отсутствие лечения, и во многих случаях оставлять пациента без какой-либо терапии было бы неэтично. Эта проблема решается назначением "активного контроля".

3. Активный контроль (positive control). В таких случаях эффективность нового лекарства изучается в сравнении не с чистым плацебо, а с существующим стандартным лечением.

4. Исторический контроль/внешний контроль. Если нет возможности набрать контрольную группу в режиме реального времени (т.е. проспективно), можно сравнить экспериментальную группу с похожими пациентами с этим же заболеванием, пролеченных в этом же учреждении ранее, но стандартным способом (=исторический контроль). Также можно набрать пациентов извне (=внешний контроль).

Какие тут есть подводные камни?

К сожалению, несмотря на относительную простоту организации такого контроля, мы не можем исключить влияние на результаты лечения вмешивающихся факторов.

Применительно к историческому контролю самое очевидное - это совершенствование методов лечения с течением времени. На лучшие исходы в экспериментальной группе мог повлиять не новый препарат, а улучшение качества медицины в целом (за промежуток времени между этими двумя группами). Похожая ситуация и с внешним контролем - условия лечения в разных больницах могут сильно различаться, и мы не можем отделить эту разницу от непосредственно нового препарата в сравнении со старым.