Уколы по цене «бентли»

11 июля Михаил Мурашко сообщил: со следующего года все российские новорожденные будут проходить бесплатный неонатальный скрининг на 36 заболеваний, в том числе орфанных. Раньше малышей проверяли только на пять болезней, остальные анализы — по желанию родителей, по цене выходило до 40 тыс. руб. за 1 показатель. Теперь сложные наследственные диагнозы будут обнаруживаться раньше и прогнозы на излечение станут более оптимистичными. Но диагностика — это первый шаг, а дальше нужен доступ к лечению, где один укол может стоить как «бентли», — оно обеспечивается фондами либо государством. Фарма FM — о 5 орфанных лекарствах стоимостью > 0,5 млн долл. Руководитель дивизиона «Специализированные препараты» компании «Нанолек» Артем Ан объяснил, почему так дорого.

1️⃣ «Золгенсма». Это лекарство занесено в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое в мире, в США оно зарегистрировано в 2019 году, в России — в 2021-м, до этого его закупал фонд «Круг добра». Оно используется для лечения спинальной мышечной атрофии — редкого генетического заболевания, с I типом дети редко доживают до 2 лет. Но если вовремя обнаружить болезнь и сделать всего один укол «Золгенсмы» новорожденному, вероятнее всего, удастся сохранить жизнь и здоровье. В России ожидают появления дешевого конкурента «Золгенсмы»: Biocad с 2018 года разрабатывает оригинальный генотерапевтический препарат, в проект уже вложили 4 млрд руб.

Производитель: Novartis

Стоимость: $2,125 млн, в России — 133 млн руб.

2️⃣ «Глибера». До появления «Золгенсмы» этот препарат от дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ) считался самым дорогим лекарством в мире. У пациентов с этим заболеванием недостаточно фермента для расщепления жиров, результат — необходимость строгой диеты, проблемы с поджелудочной железой, приступы острого панкреатита. Инновационное лекарство представляет собой генную терапию: один сеанс из 60 инъекций избавляет от симптомов на 10 лет. Это был настоящий прорыв, и «Глибера» должна была появиться в России. Но теперь лекарство не продается в США из-за коммерческого провала.

Производитель: Uniqure

Стоимость: $1 млн

3️⃣ «Зокинви». Препарат для лечения синдрома прогерии Хатчинсона — Гилфорда, генетического заболевания, известного как преждевременное старение, с которым большая часть детей умирает до 15 лет. В США одобрен в 2020 году, в России не зарегистрирован.

Производитель: Eiger BioPharmaceuticals

Стоимость: $22 500 за 30 капсул по 50 мг и $33 600 за 30 капсул по 75 мг. Дозировка зависит от площади поверхности тела, но, например, для пациента, принимающего четыре капсулы по 50 мг в день, затраты составят примерно $1,08 млн в год.

4️⃣«Лукстурна». Препарат для взрослых и детей со специфическим видом дистрофии сетчатки (мутации в гене RPE65) — оно начинается с нарушения сумеречного зрения, потери периферического и центрального зрения, потом наступает полная слепота. Пациентам делают внутриглазные инъекции, перед этим им дают иммуносупрессивные препараты, которые снижают вероятность отторжения лекарства организмом. В России лекарство зарегистрировано в этом году, его закупает фонд «Круг добра».

Производитель: Novartis

Стоимость: $850 тыс.

5️⃣«Актиммун». Интерферон гамма-1b используется в терапии редких генетических заболеваний: опасного для жизни остеопетроза (образуется аномально плотная кость) и хронической гранулематозной болезни из группы первичных иммунодефицитов, чтобы снизить частоту инфекционных заболеваний. Препарат вводится в виде внутрикожных инъекций три раза в неделю. В России не зарегистрирован.

Производитель: Horizon Therapeutics

Стоимость: более $819 тыс. в год

Артем Ан рассказывает: «Если в двух словах, то высокую стоимость лекарственных препаратов от орфанных (редких) заболеваний можно объяснить так: например, некая компания разработала, исследовала и зарегистрировала инновационный препарат, получив на него патенты, которые защитят его от копий (дженериков или биоаналогов) на плюс минус 20 лет. За это время компания рассчитывает вернуть вложенные инвестиции, покрыть все понесенные расходы и даже, вероятно, что-то заработать, например, чтобы потом вложить заработанное в следующие разработки.

Поэтому первопричиной дороговизны орфанных препаратов можно назвать крайне малое количество пациентов. Отсюда и относительно небольшие объемы лекарства, и сложности с набором участников для клинических исследований — их мало, искать нужно дольше, плюс различные административные и другие расходы, нужно также вкладываться в диагностику. Например, препарат «Хантераза» против синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа) в России нужен сотне человек, в то время как ибупрофен, парацетамол — миллионам каждый месяц. Получается, что на сотни, а не миллионы распределяются все расходы, связанные с разработкой препарата, исследованиями, производством, поэтому и цена в разы выше, чем у лекарств от более массовых заболеваний.

 В некоторых странах (как правило, в развитых) в создание орфанных препаратов вкладываются не только фармкомпании, может добавляться финансирование от государства или фондов. На мой взгляд, сильного удешевления лекарств от орфанных заболеваний ожидать не стоит. Однако стоимость обычно снижается при выходе дженериков и биоаналогов, поскольку повторить разработку дешевле, чем создать с нуля. В случае биоаналогов падение цены будет менее значительным, чем у дженериков, поскольку необходимо проводить довольно дорогостоящие клинические исследования, чтобы доказать биоаналогичность препарата. Вместе с тем производимые объемы все равно будут небольшими из-за малого количества пациентов, поэтому цена не может быть низкой».

Подпишитесь на наш канал, чтобы не пропускать эксклюзивные новости и колонки Фарма FM.