Ученые создали фрагмент ДНК, уничтожающий раковые стволовые клетки в крови
@SciFuck
Препарат уже проходит первую фазу испытаний, чтобы оценить его безопасность и эффективность для людей.
Ученые разработали "дизайнерский" сегмент ДНК, который уничтожает скрытые стволовые клетки рака, предотвращая его повторное появление. Первые тесты на мышах уже дали многообещающие результаты.
Множественная миелома – это злокачественная опухоль из плазматических клеток, продуцирующих антитела. Они накапливаются в организме и повреждают кости, почки, а также влияют на способность организма бороться с инфекцией. У большинства пациентов обычно возникают рецидивы и рак становится устойчивым к ранее успешным методам лечения. Отчасти это связано со стволовыми клетками миеломы, который могут производить новые раковые клетки после того, как старые были уничтожены в ходе лечения.
В предыдущих исследования чрезмерная активность гена, вырабатывающего белок IRF4, связали с низкой выживаемостью пациентов с множественной миеломой. Вырабатываемый белок увеличивал количество стволовых клеток миеломы. Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего (UCSD) и Ionis Pharmaceuticals нашли способ решить проблему.
Для этого, ученые сконструировали фрагмент ДНК, который связывается с определенным геном. Этот короткий фрагмент ДНК называется ION251, и он предназначен для нацеливания на ген IRF4. Он помогает уничтожить не только злокачественные плазматические клетки, но и стволовые клетки миеломы, чтобы предотвратить возвращение болезни.
Команда протестировала ION251 на модифицированных мышах с трансплантированными клетками миеломы человека. Каждая группа включала по 10 мышей, которые получали дозы препарата или плацебо каждый день в течение первой недели, а затем три дозы в неделю до конца исследования.
После 2-6 недель терапии у мышей, получавших лечение, было намного меньше миеломных клеток, чем у контрольной группы. От 70 до 100% мышей в обработанных группах выжили, в то время как все контрольные группы умерли от болезни.
Микроскопические изображения костного мозга мышей с множественной миеломой - красные точки представляют белок IRF4. Слева - мышь из контрольной группы, а справа - получавшая лечение.
"Результаты этих доклинических исследований были поразительными. У обработанных мышей мы не смогли найти никаких миеломных клеток для дальнейшего изучения. Это усложняет научные исследования, но дает надежду для пациентов", – говорит соавтор исследования Лесли Круз.
Команда также заявляет, что ION251 можно использовать в сочетании с более традиционными методами лечения рака, делая опухоли более чувствительными к лечению и возможно, предотвращать рецидивы.
Клинические испытания фазы I уже проводятся для оценки безопасности и эффективности ION251 для людей.