ПОСЛЕЗАВТРА

Технологию CRISPR направили на борьбу со слепотой

Американские генетики Орегонского университета науки и здоровья (OHSU) успешно завершили первые испытания нового лечения методом редактирования генома по технологии CRISPR. Результаты данного исследования, в котором приняли участие 14 добровольцев, показали существенный прогресс в борьбе с амаврозом Лебера — наследственным заболеванием сетчатки, вызываемым мутацией гена CEP290. Так, по завершению клинических испытаний 79% участников испытали заметные улучшения в зрении по меньшей мере в одной из четырех измеряемых категориях, а 29% участников сообщили о заметном повышении остроты зрения. Помимо заметных улучшений в зрении, новое лечение также не показало серьезных побочных эффектов.

 «Это исследование показало, что редактирование генома CRISPR обладает потрясающим потенциалом в лечении дегенеративных изменениях сетчатки. Для врача нет ничего лучше, чем услышать, как пациенты описывают улучшения их зрения после лечения», — рассказывает исследователь, доктор медицинских наук Марк Пеннеси.

 В ходе клинических испытаний эффективность лечения оценивалась по таким категориям, как острота зрения, способность различать цвета, ориентирование в лабиринте при разной степени освещенности и общее улучшение качества жизни (за счет улучшений зрения). Несмотря на то, что на текущий момент главный спонсор программы приостановил проект, ученые надеются, что будущие исследования помогут выработать оптимальные дозировки, а также определить возрастные группы, для которых данный метод лечения является наиболее предпочтительным.