Источники 

Пресс-релиз FDA об одобрении зилганерсена (Zanvastro) – официальный документ американского регулятора.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-alexander-disease

Итоги 3 фазы КИ на портале разработчика Ionis Pharmaceuticals – подробные данные по конечным точкам, динамике GFAP и дизайну исследований.

https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/zanvastrotm-zilganersen-approved-fda-first-and-only-disease

Обзор научной хронологии открытия на ScienceDaily – разбор 30-летнего пути от расшифровки гена до создания ASO-платформы.

https://www.sciencedaily.com/releases/2026/10/261007042111.htm