***

*На «Биомолекуле» есть спецпроект по орфанным заболеваниям — то есть редким, чаще всего генетическим заболеваниям. Разработка лекарств для них стимулирует регуляторы, потому что пациентов мало, и без особых стимулов фармкомпаниям такой рынок был бы неинтересен. Например, разрешается проводить несравнительные исследования (сравнение происходит с историческим контролем), количество пациентов и продолжительность исследований ниже. Чтобы снизить затраты на разработку и производство, фармкомпаниям приходится удерживать очень высокие цены на орфанные лекарства: сейчас самое дорогое лекарство Libmeldy стоит 4,25 миллиона долларов.

**Как мы писали в статье, посвященной болезни Фабри , в России с 2009 г. зарегистрированы два лекарственных препарата для ферментозаместительной терапии болезни Фабри: агалсидаза-бета («Фабразим») и агалсидаза-альфа («Реплагал»). Оба препарата представляют собой рекомбинантную человеческую α-галактозидазу А — фермент, в котором по последовательности аминокислот такие же, как в эндогенном ферменте. Вариант «бета» получен с применением технологии рекомбинантной ДНК на клетках крупных хомячков, вариант «альфа» — из линии клеток человека HT1080. Новый орфанный препарат Фабагал (агалсидаза бета) зарегистрирован в России в 2023 году. Регистрационное удостоверение на препарат, полученный биотехнологической компанией «Петровакс», планируется к 2024 году полностью локализовать производство Фабагала в России в партнерстве с Институтом Н.Ф. Гамалея.

***Это означает, что препарат в России производится «с нуля», то есть весь процесс производства от размораживания клеточной линии, культивирования клеток, доочистки и розлива происходит под контролем «Петровакс».