Republic - Шесть главных событий в медицине в 2017 году
res_publica27 декабря 2017 г. Роман Кутузов.
От опиоидного кризиса до редактирования эмбриона человека.
Медицина постоянно совершенствуется, но не всегда изменения очевидны. Небольшие трансформации дают заметный эффект спустя годы, а инновационные технологии не оправдывают надежд. Мы собрали самые важные события в этой сфере за 2017 год – от опиоидной эпидемии в США до перспективных открытий.
Генная терапия
В 2017 году Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) впервые начало допускать практическое применение методов лечения с использованием генной терапии – генетической модификации собственных клеток пациента.
В августе оно одобрило разработанную компанией Novartis процедуру Kymriah, предназначенную для лечения острого лимфобластного лейкоза, страшного онкозаболевания, поражающего в основном детей и подростков. Технология химерного антигенного рецептора (CAR-T) позволяет взять собственные клетки крови пациента – ответственные за иммунитет Т-лимфоциты – и с помощью генетической модификации обучить их опознавать и атаковать раковые клетки. Kymriah была испытана на 63 пациентах, и в 83% случаев удалось добиться ремиссии – болезнь отступила.
Разумеется, этот метод не панацея – у него есть достаточно тяжелые побочные эффекты. Например, может произойти цитокиновый шторм – активация клеток в очагах воспаления, которая может привести к смерти. Кроме того, широкому применению метода пока мешает высокая цена – курс лечения обойдется в $475 тысяч. Тем не менее все это не помешало FDA назвать собственное решение об одобрении Kymriah «историческим».
В октябре последовало одобрение второго аналогичного препарта – Yescarta от Gilead Sciences, для лечения лимфом. А в декабре получил одобрение уже третий генный препарат, Luxturna, для лечения ретинопатии (дистрофии сетчатки), вызванной редким наследственным заболеванием – мутацией гена RPE65. Этот ген кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента. Luxturna представляет собой генетически модифицированный вирус, несущий «правильный» ген PRE65. Вирус вводится в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента.
Редактирование человеческого эмбриона
Также в этом году внимание ученых было приковано к перспективному методу редактирования генома CRISPR, который тоже может применяться для разработки генной терапии. В августе журнал Nature написал, что в Орегонском университете науки и здоровья впервые в США удалось успешно отредактировать геном человеческого эмбриона с помощью технологии CRISPR.
Эта технология позволяет с большой точностью чинить ДНК – вырезать поврежденные мутацией участки и даже вставлять на их место нормальные гены. Ученые заменили в человеческих эмбрионах ген MYBPC3, ответственный за возникновение опасного наследственного заболевания – гипертрофической кардиомиопатии. Нарушение структуры сердечной мышцы может стать причиной различных нарушений работы сердца или даже внезапной смерти.
Но это еще не лечение, просто доказательство принципиальной возможности редактирования генома человеческого эмбриона на ранней стадии развития (ни один из них не предназначался для помещения в человеческую матку).
В декабре компания Crispr Therapeutics подала сразу две заявки – в Европе на клинические испытания нового метода лечения генетического заболевания крови – талассемии, а в США – серповидно-клеточной анемии. Это первые заявки такого рода на клинические испытания терапии с применением метода CRISPR.
Оба заболевания вызываются мутацией одного и того же гена HBB, в результате чего нарушается структура белка – переносчика кислорода (гемоглобина), содержащегося в красных кровяных тельцах. Больные страдают от анемии, болей и повышенного риска заражения инфекцией.
Исследователи решили пойти несколько необычным путем – при помощи технологии CRISPR они не удаляют мутировавший ген, а активируют ген фетального гемоглобина, который работает у плода и ребенка до шести месяцев, а у взрослого человека в норме «выключен».
У пациента берут кроветворные клетки костного мозга и с помощью CRISPR «включают» в них производство фетального гемоглобина, не поврежденного мутацией.
Чтобы освободить место для «отредактированных» клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином, в результате чего состояние больного существенно улучшается.
Приватность пациентов
В октябре в Британии разразился громкий скандал: стало известно, что хакеры взломали базу данных известной лондонской клиники пластической хирургии – London Bridge Plastic Surgery и требуют выкуп, угрожая опубликовать весьма деликатную информацию, включая фото гениталий пациентов.
Ответственная за взлом группировка The Dark Overlord утверждала даже, что в базе есть интимные фото представителей королевских семей, не уточнив, правда, каких именно.
Случай, к сожалению, не единичный – в январе хакерская группировка Tsar Team выложила в сеть более 25 тысяч фотографий пациентов литовской частной клиники пластической хирургии Grožio chirurgija, а в июле кибератаке подвергся бельгийский сайт Digitale Wachtkame, через который пациенты записывались к врачу.
Похоже, воровство медицинских данных становится трендом. Помимо того, в опасности пользователи медицинских устройств. «Лаборатория Касперского» выступила с предупреждением: в 2018 году могут начаться кибератаки на различные подключенные к интернету устройства, в том числе медицинские приборы.
В реальности таких случаев пока не зафиксировано, но потенциально эта угроза пострашнее кражи медицинских данных: что, если злоумышленник нарушит, например, работу кардиостимулятора или инсулиновой помпы? Такое вмешательство может нести в себе уже прямую угрозу здоровью и даже жизни пациента.
На Западе к проблеме относятся достаточно серьезно – в августе компания Siemens объявила, что обновит софт медицинских приборов, а компания Abbott зарегистрировала в FDA новую взломоустойчивую прошивку для своих кардиостимуляторов.
Продление жизни
В июне американский ученый из Стэнфордского университета Джесси Кармазин объявил, что его стартап Ambrosia приглашает всех желающих старше 35 лет получить переливание плазмы крови от людей моложе 25 лет с целью омоложения организма. Стоимость процедуры – $8000. По его словам, ее уже прошли более 80 человек, в основном в возрасте 50–60 лет, но есть и те, кому за 90. Как написал журнал Inc, к этим исследованиям проявил живой интерес миллиардер Питер Тиль, один из основателей PayPal.
Кармазин уверяет: переливание плазмы крови действительно омолаживает организм, он убедился в этом, десять лет экспериментируя в Стэнфорде на мышах, теперь пришло время проверить теорию на людях.
Он далеко не единственный, кто работает в этом направлении.
Google и американский биотехнологический гигант AbbVie инвестировали $1,5 млрд в компанию Calico, которая также объявила своей целью поиск методов продления жизни. Почти три года держалось в секрете, чем же занимается эта компания, и только в декабре 2017-го появилась кое-какая информация – в Calico собираются исследовать влияние различных диет на продолжительность жизни, пока на мышах.
Еще один стартап – компания Unity Biotechnology изучает способы очистки организма от так называемых сенесцентных (постаревших) клеток. В Unity уверены, что именно они первопричина человеческого старения. В конце 2016 года инвесторы поддержали эту идею долларом – Unity собрала $116 млн инвестиций от пула инвесторов, включая основателя Amazon Джеффа Безоса.
Подтверждая актуальность темы, в августе инвесторы поддержали Unity еще одним раундом инвестиций на $35 млн.
Опиоидная эпидемия в США
В начале 2000-х американским врачам разрешили выписывать пациентам обезболивающие опиоиды, руководствуясь гуманными соображениями – чтобы люди не страдали от боли. В итоге американские фармкомпании и медики настолько успешно продвигали эти препараты, что буквально подсадили нацию на наркотики. Оказалось, что считавшиеся безопасными таблетки вызывают привыкание и, исчерпав легальные возможности получать их по рецепту, люди начинают покупать их на черном рынке или вообще переходят на героин.
В итоге по оценке Центров США по контролю и профилактике заболеваний (CDC), с 1999 по 2015 год от передозировки опиоидов (в том числе легальных препаратов и героина) умерли более 500 тысяч американцев, ежегодно количество погибших превышает 33 тысячи человек.
Экономисты подсчитали, что опиоидная эпидемия обходится стране в $500 млрд в год, учитывая потери от смертности, а также расходы на лечение 2,4 млн человек, живущих с опиатной зависимостью.
В августе президент США Дональд Трамп сообщил, что намерен объявить опиоидную эпидемию чрезвычайной ситуацией национального масштаба.
Искусственная матка
В фантастических фильмах массовое выращивание «детей в пробирке» стало уже общим местом, но на практике это задача весьма непростая.
Хотя медики научились выхаживать в инкубаторах недоношенных детей, родившихся на 23-й неделе беременности, вероятность гибели младенца все равно остается очень высокой, а даже если он выживет, скорее всего, будет иметь массу проблем со здоровьем. После 28 недель шанс выжить и остаться здоровым у младенца существенно возрастает.
Поэтому разработка искусственной матки, в которую можно хотя бы на несколько недель поместить такого младенца, чтобы он набрался сил, имеет огромное медицинское значение.
В апреле ученые из детской больницы Филадельфийского исследовательского института представили систему Biobag – это пластиковый мешок, через который прокачивается стерильная амниотическая жидкость.
В мешок помещали эмбрионы ягнят возрастом 110–115 дней, что как раз соответствует 22–24-й неделе у человеческого зародыша. Через пуповину кровеносная система ягненка подключалась к оксигенатору – прибору, насыщающему кровь кислородом. В такой искусственной матке ягненок благополучно развивался четыре недели, и каких-либо повреждений внутренних органов у него после этого обнаружено не было.
Разработчики полагают, что примерно через три года система будет достаточно усовершенствована, чтобы приступить к клиническим испытаниям на людях.
Читайте ещё больше платных статей бесплатно: https://t.me/res_publica