___

На прошедшей неделе еще два ребенка «выиграли» бесплатную инъекцию препарата Золгенсма . Итого генную терапию получили 5 российских детей со спинально мышечной атрофией (СМА). Формулировка не случайная: распределение 100 бесплатных доз препарата происходит по итогам своеобразной лотереи. Механизм ее проведения уже критиковался пациентским сообществом и зарубежными экспертами. Тем не менее, новость радостная: обычная стоимость препарата в мире составляет свыше $2 млн. Укол важно сделать до двух лет, тогда дефектный ген будет исправлен, а ребенок станет здоровым на все последующие годы. Это принципиальное отличие Золгенсма от куда более дешевых конкурентов – Спинразы и Эврисди . Это нередкий кейс, когда производитель оправдывает цену препарата стоимостью пожизненной терапии или пересадки органа. Так делала американская Gilead выставив ценник в 700 тыс. рублей за курс Совальди – хита компании для полного излечения гепатита С. Программа бесплатного доступа к Золгенсма будет продолжаться до регистрации препарата, которая должна произойти в РФ за ближайшие полгода. Пока финансирование столь дорогой терапии встраивается плохо в существующие модели оплаты медпомощи. Часто родители организуют собственные краудфандинговые программы и собирают средства по соцсетям, в том числе, при участии звезд. Оплата генной и клеточной терапии стала и останется основной головной болью регулятора. Даже в США не знают, как ее оплачивать, из-за несовершенства страховой системы. В России, как обычно, денег нет. Средства планируют накопить с дополнительных налогов на богатых, но собирать этот фонд придется год. Пока для фонда ищут стартовый капитал. Истратить средства планируют скорее всего на Спинразу – поддерживающую терапию СМА. Опасные и болезненные инъекции препарата необходимо делать регулярно: 6 уколов в первый год лечения и 3 – в последующие.