___

Двое детей в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма». Об этом сообщает Reuters со ссылкой на заявление швейцарской фармкомпании Novartis , которая производит лекарство.

Причиной смерти обоих пациентов стала острая печеночная недостаточность. Она наступила спустя 5-6 недель после введения препарата методом инфузии и примерно через 1-10 дней после введения кортикостероидов (противовоспалительные препараты).

«Золгенсма» считается самым дорогим препаратом в мире. Одна доза стоит более $2 млн. В России его зарегистрировали в декабре 2021 г. До этого лечение СМА в стране проводилось при помощи лекарств «Спинраза» и «Рисдиплам». Однако их нужно было принимать в течение всей жизни. Укол «Золгенсма» же делается только один раз, в возрасте до двух лет.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. При СМА также наблюдаются скелетные нарушения (сколиоз, деформации грудной клетки), из-за ограничения подвижности суставов развиваются контрактуры, постепенно развивается дыхательная недостаточность.

Подписывайтесь на «Ведомости» в Telegram и будьте в курсе главных новостей экономики и бизнеса